Vutrisiran的商品名是Amvuttra，是一种用于诊疗成东说念主遗传性运甲状腺素卵白介导 (hATTR) 淀粉样变性多发性精神病的药物。 它是一种双链小插手 RNA (siRNA)（也称为 RNA 插手或 RNAi 诊疗），可插手运甲状腺素卵白(TTR) 基因的抒发。运甲状腺素卵白是一种在肝脏中产生的血清卵白，其主邀功能是运载维生素 A 和甲状腺素。

Vutrisiran 于 2022 年 6 月在好意思国获准用于医疗用途， 2022 年 9 月在欧盟获准用于医疗用途 ， 2024 年 6 月在澳大利亚获准用于医疗用途。

【适用病症】

多发性精神病

【坐褥厂家】

好意思国艾拉伦公司

【药品规格】

张开剩余77%

25mg/0.5mL

【贮藏】

储存在2℃至30℃的原包装盒中，直到使用。请勿冷冻。

【顺应症】

Amvuttra是一种处方药，适用于诊疗成东说念主遗传性转甲状腺素介导(hATTR)淀粉样变性的多发性精神病，Amvuttra可单独使用或与其他药物总共使用，属于RNAi制剂的药物。现在还不知说念Amvuttra对儿童是否安全和有用。

【保举剂量和给药活动】

一、 保举剂量

Amvuttra的保举剂量是25mg，每3个月皮下打针一次。

二、 错过剂量

要是错过了一个剂量，请尽快使用Amvuttra。从最近一次用药运行，每3个月规复用药。

【在荒谬东说念主群中使用】

一、 妊娠

现在还没关联于妊妇使用Amvuttra的数据，以示知与药物筹商的不良发育效果的风险。Amvuttra诊疗会导致血清维生素A水平下跌，薄情服用Amvuttra的患者补充维生素A。维生素A对胚胎的平日发育是必不可少的;然则，过高的维生素A水平与不良发育影响关联。由Amvuttra引起的母体血清TTR的减少和维生素A的补充对胎儿的影响尚不明晰。在动物磋商中，妊娠大鼠皮下打针Vutrisiran导致发育毒性(胎儿体重减少和胚胎弃世)，剂量与母体毒性关联。

二、 哺乳期

现在还没关联于Vutrisiran在母乳中的存在、对哺乳期婴儿的影响或对乳汁分泌的影响的贵府。哺乳对发育和健康的益处应与母亲对Amvuttra的临床需要以及Amvuttra或潜在的母体情状对母乳喂养婴儿的任何潜在不利影响总共筹商。

三、 赤子用药

对赤子患者的安全性和有用性尚未笃定。

四、 老年东说念主用药

对≥65岁的患者不需要调遣剂量。在磋商1中，共有46名(38%)年岁≥65岁的患者，包括7名(6%)年岁≥75岁的患者，经受了Amvuttra。在这些患者和年青患者之间莫得不雅察到安全性或有用性的总体各别，但不可摒除一些老年东说念主的更大明锐性。

五、 肾脏毁伤

轻度或中度肾脏毁伤(预计肾小球滤过率[eGFR]≥30至<90 mL/min/1.73 m²)的患者不薄情调遣剂量。Amvuttra尚未在严重肾功能毁伤或末期肾病患者中进行磋商。

六、 肝功能毁伤

轻度肝功能毁伤(总胆红素≤1×ULN和AST>1×ULN，或总胆红素>1.0至1.5×ULN和任何AST)的患者不薄情调遣剂量。Amvuttra尚未在中度或重度肝功能毁伤患者中进行磋商。

【作用机制】

Vutrisiran 是一种双链 siRNA-GalNAc 聚积物，它通过 RNA 插手导致突变型和野生型 TTR mRNA 降解，从而导致血清 TTR 卵白和组织中 TTR 卵白千里积减少。

【顺应症】

遗传性转甲状腺素卵白介导的淀粉样变性的多发性精神病。

【劝诫/珍摄事项】

补充逐日保举的维生素 A 摄入量。要是出现虚浮维生素 A 的眼部症状（举例夜盲症），请进行眼科查验。中度或重度肝功能不全、重度肾功能不全或 ESRD：尚未磋商。老年东说念主。妊妇。哺乳期母亲。

【不良响应】

要道痛、呼吸贫穷、维生素 A 减少、打针部位响应、房室传导梗阻。

注：本文旨在先容医药健康磋商，不作任何用药依据，具体用药指点，请掂量主治医生。

发布于：中国香港